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美國藥物管理局（F.D.A.）昨日（30日）批核一種治癌新藥，被譽為是「革命性」的、「治癌里程碑」，索價高達47.5萬美元（逾370萬港元/1433萬台幣）。批評指無論新藥有多革命性，這個價只是證明美國的藥物定價機制完全崩潰。

新藥由諾華藥廠（Novartis）研發，命名為Kymriah，是屬於癌症免疫療法CAR-T。方法是抽取病人的免疫細胞（T細胞），送到諾華藥廠位於新澤西Morris Plain的基因工程研究所，再由工程師研製出只為該病人而設，獨一無二的靜脈注射劑。整個研製過程需時約22天，而病人只需要用藥一次，一個月內病情沒好轉就不收費。諾華也承諾，會為沒有購買醫療保險又或者保險不足的病人提供財務協助。

Kymriah目前只是用於治療「急性B细胞型淋巴細胞白血病」（B-cell acute lymphoblastic leukemia），是美國最常見的兒童及青少年癌病。如果證實其他抗癌治療無效，則可以用Kymriah治療。

負責帶領諾華藥廠研究的費城兒童醫院醫生Stephan Grupp表示，以病人本身的免疫細胞來治療是嶄新的治癌方法，他在2012年為一名垂危的6歲女童試用這新療法，現時女童已12歲，身上再找不到白血病。

Kymriah也不是沒有風險，病人在接受治療後可能出現嚴重的反應，包括高熱，血壓急降，肺充血，神經系統問題和其他可能致命的併發症。美國F.D.A. 規定只有個別醫院，和受過相關訓練且有證書的醫生才可執行這新療法，而相關醫療亦必須配備相應的藥物，以應付病人可能出現嚴重反應。

諾華藥廠表示，初步（3-5天內）會有5家醫療中心獲准使用新藥，一個月內增至20家，到今年底會逐步增至32家。

其他藥廠也競逐研發針對不同癌病的免疫細胞療法，F.D.A.表示，目前有超過550種免疫細胞療法實驗在進行，而這個只是首個美國批准的療法，「打開了治療癌症和嚴重疾病的新方向」。

曼哈頓Memorial Sloan Kettering Cancer Center的兒科腫瘤學家Kevin J. Curran博士，新療法帶來很大希望，又相信這只是個開始，將來必定有更多治療其他癌病的免疫細胞療法獲批准。

有份領導是次研究的賓夕法尼亞大學Carl June博士表示，新療法的獲批標誌著癌症的世界出現徹底改變。

爭取合理藥價的病人權益組織Patients for Affordable Drugs爭取到在諾華藥廠未公布把Kymriah推出市場前，跟諾華藥廠商討定價問題，組織總裁David Mitchell表示，在會談中，諾華的代表一味講為什麼要定出這天文數字的價錢，卻沒有討論怎樣才能令癌症免疫療法CAR-T的價錢變得較合理。

有分析卻指47.5萬美元已經算是低於預期（華爾街的分析員曾估計收費達75萬美元），諾華藥廠一名專家就表示，治療部分白血病的骨髓移植療法，造價是54萬-80萬美元。

不過，David Mitchell不同意，又指現在似乎是說諾華其實是可以收得更貴的，現在算是便宜了，彷彿諾華就是做了件好事。他認為藥廠是濫收天價，又擔心這次是引發新一層次的天價藥物的開始。

諾華腫瘤科主任Bruno Strigini在推出Kymriah的記者會上表示，47.5萬美元這個價是平衡了兩方面考慮：病人能獲得治療以及確保藥廠取回研發的回報。

諾華藥廠約在5年前與賓夕法尼亞大學展開CAR-T療法研究，根據Patients for Affordable Drugs的計算，此前美國納稅人為CAR-T前期研究將投放了2億美元。

她還表示，在新制度中，應該鼓勵病人同意讓研究人員與與臨床實驗使用他們的基因組資料。至於敏感的DNA資料遭駭客盜取的憂慮，莎莉女爵表示，完整的基因組資料「太龐大」，無法從中央資料庫竊取，而且DNA測序的好處會遠遠超過可能的風險。

從事壽險業務的黃淳澤（41歲）熱衷馬拉松運動，去年因胃痛就醫檢查，發現罕見的胃基質瘤，癌細胞擴散到肝、脾臟等，他進行多次的胃、肝和食道等腫瘤切除手術，卻依然勇敢抗癌，誓言「我要樂觀去面對它（癌細胞），與它做朋友，生活的每一天都很重要。」摯愛之妻高毓秀常擔憂丈夫病況落淚，反倒是黃展現樂觀、堅強來安慰「放心，我會陪妳很久的」。

黃淳澤10年前軍職退役，婚後育有兩名分別就讀國、高中的子女，去年初檢查出胃基質瘤後，一度感嘆「怎麼會是我？」難以接受自己罹患癌症，他想到家中有房貸、車貸等要繳，還有妻小，決定樂觀抗癌，他說：「我要樂觀去面對它，可能無法消滅它，但只能與它做朋友，因此，生活的每一天都很重要。」

黃淳澤接受治療過程中，黃妻陪他在醫院幾個月，兩名小孩很獨立，打掃家裡、互簽連絡簿，讓他可以專心治病。他說：「早年軍中鍛鍊讓我體力體格都好，以前都跑馬拉松，現在不跑了，體力不行，只能做較輕量的散步運動。」

黃淳澤表示，以前為了家庭拚事業，常是拚到半夜12時後才肯上床，現在就是將作息正常化，每晚儘量在9時或10時休息；現在不做保險了，利用假日幫媽媽到市場擺攤，「當然希望自己未來好起來，也知道自己責任未了，養家、照顧妻小，過程可能還會動刀什麼的，會很辛苦，但面對的就要面對。」

「他很堅強，都是他來安慰我」，護士出身的黃妻談到老公，忍不住掉淚，她說，知道丈夫吃藥後身體很難過，但丈夫都不講，還安慰她「沒事啊！我吃完藥就好了。」有次兩人走出醫院，她嚎啕大哭，丈夫安慰我，「說該開刀就開，該吃藥就吃藥，會陪妳很久。」

55歲的郭先生在4年多前確診膀胱癌第一期，接受過膀胱腫瘤刮除手術及化學藥物灌注治療，仍在2年內3度復發，化療藥物已用至二線藥物仍無法控制病情，最後萬芳醫院改以膀胱內第一線化學藥物灌注，在合併區域深層熱療，加強化療藥物的效果，每周1次共5次療程後，迄今膀胱癌已一年多未再復發。

收治郭先生的萬芳醫院泌尿科主任溫玉清表示，膀胱癌患者開刀刮除腫瘤後，如未再做進一步化療，5年內有高達4成到5成的腫瘤復發率，即使有做化療，也仍有1成至2成的復發率，郭先生罹患的是頑固型膀胱癌，手術過5次，從一線化療藥物用至二線藥物仍無法有效控制病情，因此才會以熱療來強化藥物效果。

萬芳醫院泌尿科主治醫師林雍偉表示，膀胱癌前期至後期，腫瘤組織容易朝深層的肌肉生長，因此單做手術切除，仍有癌細胞無法被根除，因此無論手術、化療後仍有很高的復發率。

溫玉清表示，癌細胞對溫度相當敏感，當腫瘤區域加熱到42℃到43℃，將干擾對DNA的修補及複製，也可提高血液循環，因此可以加強化療及放療的效果，對郭先生利用第一線化療藥物留置在膀胱浸潤，並搭配電磁波加熱聚焦後，再將藥物排出，郭先生經歷每周1次共5次療程後，膀胱癌已一年多未再復發。

溫玉清表示，萬芳醫院於去年成立腫瘤熱治療中心後，已收治10幾位接受化療、搭配熱治療療程的患者，每位患者追蹤1年多後，幾乎都沒有復發情形。

北醫大市立萬芳醫院血液腫瘤科主任賴基銘表示，深層熱治療適用於子宮頸癌、膀胱癌、直腸癌、骨盆腔惡性腫瘤、軟組織肉瘤患者，他也曾收治一名66歲的林女士，她是直腸癌三期患者，經開刀、化療在兩年內仍持續復發，癌細胞已侵襲骨盆腔周圍組織，使用熱療、標靶治療後，目前效果良好，腫瘤已快速縮小，睡眠、走路都獲得明顯改善。

賴基銘表示，深層熱治療目前需自費，每次約2萬元，一個療程以10萬元為上限，每次治療時間為1小時，加熱40分鐘到50分鐘可達42℃到43℃，但提醒身體內部有心臟節律器、金屬人工骨骼、三高等患者，身體加熱可能有不良影響，需經醫師評估後才可施作。

賴基銘表示，熱治療除了可應用在化療、放療輔助外，萬芳醫院正著手研究熱治療於免疫療法的輔助、研發熱敏藥物，來加強癌症治療效果。

治好才給錢？健保署今天邀藥廠代表召開國內第一次癌症新藥納保協議，會中提三大方向，其一為癌友使用新藥後的存活期若不如預期，健保不予給付；若優於舊藥，不到原本預估存活期，只給付一成藥費。癌症新藥價格昂貴，健保遲遲未引進新藥，引起歐洲商會及國內病友團體不滿，多次向衛福部部長陳時中陳請為此，健保署內部研擬三大方向，今天與藥廠代表協議。

受邀至美國杜克大學發表台灣健保專題演講的健保署長李伯璋，上午接受記者越洋電話採訪時表示，每年健保預算6000多億元，錢不是不夠，而是被浪費，門診醫療費用高於住院支出，相當不合理。癌症新藥昂貴，納入健保，確實有困難。

存活期比舊藥短擬不給付 藥廠反彈

李伯璋指出，健保署內部研擬了三大方向，顧及癌友需求及藥廠商業利益。其中一款，病患存活期若比臨床對照組整體存活期中位數最大者來得短，藥廠必須返還申報藥費；病患存活期高於對照組中位數最大者、但短於中位數，藥廠需返還申報藥費的九成。

李伯璋說，如果癌友使用新藥並沒有活得更好，甚至存活期比使用舊藥短，還要健保付錢，相當奇怪。例如，舊藥平均存活期一年六個月，新藥兩年，如果患者用新藥活不到一年半，健保當然不會給錢；如果存活期介於一年半至兩年，健保只付一成藥費。

有國際藥廠私下抱怨，這些條文極為不合理，如果癌友使用新藥過程中，因為車禍或噎死意外死亡，死因與藥物治療完全無關，只因存活期較短，竟要藥廠全部埋單，「這樣合理嗎？」

對於藥廠的反彈，李伯璋指出，病人因為其他原因死亡的部分，還有討論空間。

健保署藥物共用擬訂會議主席陳昭姿也認為這三大方向過於嚴苛，且內容相互牴觸，例如，活不久藥費全部吐出來，患者如果活得久，藥廠竟也要吐出九成藥費。不管有效沒效都要藥廠吐錢，有點說不過去，應該讓藥廠保留議價調整空間，否則新藥遲遲無法進到健保體系，沒有好的抗癌武器，直接受害的是癌友。